4月27日，在国家卫生健康委召开的例行新闻发布会上，国家卫生健康委医政医管局局长焦雅辉简要介绍了我国近些年罕见病防治工作方面取得的初步成效，并正式发布了《中国罕见病防治与保障事业发展》一书。年4月27日国家卫生健康委新闻发布会现场罕见病又称“孤儿病”，是一类发病率极低的疾病的统称。目前，全球已知的罕见病超过种，其中大多数威胁患者生命，给患者和社会带来了沉重的疾病与经济负担。我国人口基数较大，罕见病患者绝对人数并不少。罕见病患者是弱势群体中的极弱势者，其权利保护是现代文明社会和法治社会的价值追求，体现了一个国家、一个政府对人人享有基本人权的保护和追求。党的十八大以来，我国对罕见病工作越来越重视，卫生、科技、药监、医保等相关部门在加强政策研究和制度建设上基础上，采取了一系列措施，逐步形成了政策合力，共同推进了罕见病防治与保障工作，促进我国罕见病防治工作迈上了新台阶。因此，有必要系统梳理我国在罕见病的防治、药品、保障和科研等方面制定的政策和开展的工作，向世界各国和我国社会集中展现我国政府高度重视并积极推进罕见病工作，同时也为各相关方开展罕见病工作提供有益参考。《中国罕见病防治与保障事业发展》应运而生。

一、编写历程回顾

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恰逢“罕日”，萌生想法

年2月29日，新冠肺炎疫情肆虐神州大地之时，我国正举全国之力开展新冠肺炎疫情防控工作。这天也是第十三个国际罕见病日，中国罕见病联盟、医院正在举办一场主题为“隔离病毒，爱不隔断”的罕见病远程多学科诊疗活动。医院医院、医院等共6家医院，为身在河北、山东、四川的5位罕见病患者进行了远程多学科诊疗，明确诊断并制定了规范的治疗方案。国家卫生健康委医政医管局张文宝处长出席了此次活动，并给予了充分肯定。受这次活动启发，张处长提出国家近些年对罕见病工作越来越重视，制定了一系列政策措施，希望中国罕见病联盟能够加以系统梳理，形成文字报告，对政府和社会各方都是一件非常有意义的工作。年3月国家卫生健康委医政医管局正式委托中国罕见病联盟编写《中国罕见病防治与保障事业发展》报告。

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动如脱兔，精益求精

中国罕见病联盟十分重视这项报告编写任务，第一时间开展了有关调研，并邀请了国内罕见病诊疗、药物政策、药物经济、医疗保障、社会保障、公共卫生、卫生政策等领域多位知名专家，以及罕见病患者代表和国际罕见病组织代表，参加报告编写。年3月31日，第一次编委会顺利召开。会上，十几位专家就报告的标题、大纲、主要内容、写作重点、时间范围、字数多少等内容各抒己见、充分讨论，并最终形成了共识，初步形成了报告的标题、大纲和主要内容等。经过专家们2个月的充分调研，全面查阅了国家和地方相关政策性文件、杂志、期刊、文献、报告、报纸等材料，以及对有关专家进行了访谈，调研过程也得到了有关政府部门的大力支持。因此，对我国罕见病的防治、药品供应、医疗保障、社会保障、科学研究和国际合作等方面的政策方针和已开展工作情况有了全面了解。年6月27日，凝聚了专家们辛勤汗水的第一版报告正式形成。虽是初版报告，但条理清晰、内容详实、重点突出，真实反映了我国罕见病相关政策措施和工作开展情况。此后，联盟又组织专家们召开了3次审稿会，对报告的内容准确性、结构合理性、章节衔接性等方面进行了仔细推敲和精雕细琢，工作组亦逐字逐句对报告进行了核对。年9月29日，经过半年多组织、调研、编写、修改，报告终版正式报送国家卫生健康委医政医管局。

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多方审改，政府签发

国家卫生健康委医政医管局对此报告高度重视，在亲自审改的同时，也组织了多位专家对终版报告进行了审核。后进一步全面征求了科技部、工业和信息化部、民政部、财政部、人力资源社会保障部、国家医保局、国家中医药局、国家药监局、国家自然科学基金委等相关部门的意见，并相应修改，最终成稿。

二、报告主要内容

《中国罕见病防治与保障事业发展》系统梳理了中国罕见病的预防诊疗、科学研究、药品供应保障、社会保障和国际合作等方面的政策措施和已开展工作，集中展现了中国政府高度重视并积极推进罕见病防治工作。报告包括6个章节，共字，内容详实、字数精炼，并配有英文翻译，准确全面反映了我国有关情况，相信能够为世界各国了解我国罕见病有关情况，以及为社会各界开展罕见病有关工作提供重要参考依据。

三、结束语

在新时代中国人民对美好生活新追求的引领下，进一步健全罕见病防治与保障相关政策制度、提升罕见病临床诊治水平、加强罕见病药品供应保障、完善罕见病社会保障体系，对我国罕见病防治水平的提升、社会保障体系的完善以及“全民健康”目标的实现，具有十分重大的意义。我们相信，在党和政府的坚强领导和全社会的关怀下，中国必将逐渐提升罕见病防治水平，形成中国特色方案，并在国际罕见病诊疗保障领域发出中国声音。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇